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La Mucoviscidose

LA THERAPIE GENETIQUE

Elle consiste à remplacer le gène déficient dans les cellules malades par un gène médicament. Ce gène médicament est administré par les voies aériennes par instillation ou aérosol. Malheureusement les résultats obtenus ne sont pas à la hauteur des espoirs. Les travaux récents d'une équipe américaine montrent une amélioration de la capacité respiratoire des patients. Ils tentent d'augmenter l'efficacité de la thérapie génétique en améliorant le transport du gène médicament et le maintien de son activité dans le noyau de la cellule malade.

LA THERAPIE PROTEIQUE

L'absence ou l'altération de la protéine CFTR favorise la formation d'un mucus particulièrement épais dans les voies aériennes. Les chercheurs développent des composés agissant sur cette protéine CFTR la forçant à se produire ou à éviter sa dégradation.

LA LUTTE CONTRE L'INFECTION

L'utilisation régulière d'antibiotiques déclenche la résistance des bactéries (Pseudomonas aeruginosa).
Les chercheurs tentent de développer de nouvelles stratégies pour retarder la résistance aux antibiotiques. La recherche se concentre sur la bactérie Pseudomonas, afin de mieux comprendre sa biologie et de pouvoir la combattre plus efficacement. Il est important aujourd'hui de trouver des moyens financiers pour soutenir les travaux de la recherche contre la mucoviscidose.

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